ИИ в разработке лекарств: пошаговое руководство (2026)

Искусственный интеллект (ИИ) сегодня является стандартным инструментом в фармацевтических и биотехнологических исследованиях и разработках, но это не единое, волшебное решение. Это набор вычислительных методов, применяемых на различных этапах длительного, дорогостоящего и подверженного неудачам процесса вывода нового лекарства на рынок. Для работающих исследователей ключевым является понимание того, какой тип ИИ использовать для какой задачи. Это руководство представляет практический, поэтапный рабочий процесс, используемый в отрасли по состоянию на сентябрь 2026 года, с указанием задействованного программного обеспечения и процессов.

Этот рабочий процесс показывает, как исследователи в ведущих лабораториях фармацевтических и биотехнологических инноваций интегрируют ИИ в свою повседневную работу. ZEKAI проводит независимый обзор всех инструментов; наши рекомендации основаны на общедоступных данных и нашем анализе текущего рынка.

Показатель успешности клинических испытаний фазы II для лекарств, разработанных с помощью ИИ, составляет около 40%, что соответствует среднему историческому показателю по отрасли. Хотя ИИ значительно улучшил показатели успешности фазы I по безопасности до 80-90%, он пока не решил более серьезную проблему клинической эффективности.

6-этапный рабочий процесс разработки лекарств с помощью ИИ

ИИ не заменяет научный метод; он ускоряет и совершенствует его. Наиболее эффективные программы открытия используют ИИ и лабораторные эксперименты в непрерывном цикле обратной связи: ИИ предлагает возможности, эксперименты подтверждают их, а полученные данные улучшают следующее поколение моделей.

Ниже представлен шестиэтапный процесс, от первоначальной биологической гипотезы до подготовки к подаче регуляторной документации.

Шаг 1: Идентификация и валидация мишени

Что это: Первый шаг — решить, *какой* биологический процесс будет мишенью. Это включает идентификацию белка, гена или сигнального пути, который играет причинную роль в заболевании и является «доступным для лекарств» (druggable) — то есть малая молекула или биопрепарат может безопасно модулировать его активность.

Как помогает ИИ: Этот этап традиционно зависел от многолетних академических исследований. Сегодня ИИ-платформы выступают в роли мощных «двигателей знаний». Они поглощают и связывают огромные, разрозненные наборы данных — геномику, протеомику, клинические данные и миллионы научных статей — чтобы выявить новые связи между генами и заболеваниями.

• Графы знаний: Платформы, такие как BenevolentAI и PandaOmics от Insilico Medicine, строят обширные сети биологических взаимосвязей, чтобы предлагать новые мишени, которые человеческие исследователи могли бы упустить.
• Анализ литературы: Модели НЛП (обработки естественного языка) обрабатывают миллионы публикаций, чтобы найти подтверждающие или противоречащие доказательства для потенциальной мишени, экономя тысячи часов исследований.
• Омикс-анализ: Модели машинного обучения анализируют геномные и протеомные данные популяций пациентов для выявления статистически значимых корреляций между специфическими биологическими маркерами и состояниями заболеваний.

Результатом этого этапа является не лекарство; это высоковалидированная гипотеза с сильным биологическим и подкрепленным данными обоснованием.

Шаг 2: Виртуальный скрининг и генерация молекул De Novo

Что это: После выбора мишени начинается поиск «хита». Исторически это включало высокопроизводительный скрининг (HTS), где роботы физически тестировали миллионы соединений из химической библиотеки против белка-мишени. Это медленно, дорого и ограничено содержимым библиотеки.

Как помогает ИИ: ИИ предлагает два более быстрых, дешевых и обширных подхода.

1. Виртуальный высокопроизводительный скрининг (vHTS): Вместо физического скрининга модели ИИ предсказывают, насколько хорошо миллиарды цифровых соединений будут связываться с мишенью. Платформы, такие как Atomwise, используют глубокое обучение для скрининга обширных виртуальных библиотек (содержащих больше молекул, чем существует на Земле) за дни, а не месяцы, выявляя меньший, более перспективный набор кандидатов для синтеза.
2. De Novo (генеративный) дизайн: Здесь проявляет себя генеративный ИИ. Вместо простого скрининга существующих молекул, эти платформы проектируют совершенно новые молекулы с нуля, оптимизированные под специфическую 3D-структуру мишени и желаемые свойства. Это позволяет исследователям исследовать новое химическое пространство за пределами существующих библиотек.

Swipe the table sideways →

Шаг 3: Прогнозирование ADMET и токсичности

Что это: Молекула, которая идеально связывается со своей мишенью, бесполезна, если она токсична, не может быть поглощена организмом или мгновенно метаболизируется. ADMET расшифровывается как абсорбция, распределение, метаболизм, выведение и токсичность — ключевые свойства, которые определяют, может ли соединение стать лекарством.

Как помогает ИИ: Раннее прогнозирование свойств ADMET является одним из наиболее значительных вкладов ИИ. Исторически проблемы ADMET были основной причиной неудач на поздних стадиях, после того как были потрачены сотни миллионов долларов.

Модели ИИ обучаются на обширных наборах данных об исторических соединениях для прогнозирования этих свойств *in silico* (вычислительно) до того, как молекула будет синтезирована. Это позволяет командам:

• Ранняя сортировка: Исключать соединения с высокой вероятностью токсичности или плохой фармакокинетики (ФК) на стадии проектирования.
• Оптимизация безопасности: Использовать генеративные модели для модификации перспективного соединения, улучшая его профиль безопасности при сохранении активности.
• Сокращение тестирования на животных: Выявляя вероятные неудачи вычислительно, ИИ сокращает количество соединений, которые необходимо переводить в доклинические исследования на животных.

Хотя ни одна модель не идеальна, прогнозирование ADMET с помощью ИИ значительно улучшает качество кандидатов, продвигающихся вперед, что является основной причиной того, что лекарства, разработанные с помощью ИИ, показывают 80-90% успешности в испытаниях фазы I по безопасности.

Шаг 4: Оптимизация лида

Что это: «Хитовые» соединения из Шага 2 редко бывают идеальными. Оптимизация лида — это итеративный цикл, в ходе которого химики синтезируют и тестируют десятки вариаций перспективной молекулы для улучшения ее свойств — повышения активности, улучшения селективности и уточнения ее ADMET-профиля.

Как помогает ИИ: Этот цикл «проектирование-создание-тестирование-анализ» значительно ускоряется благодаря ИИ.

• Многопараметрическая оптимизация (MPO): Генеративные платформы, такие как Iktos, могут взять лид-соединение и предложить модификации, которые одновременно улучшают несколько свойств, управляя сложными компромиссами, с которыми сталкиваются медицинские химики.
• Предиктивное руководство: Вместо того чтобы полагаться исключительно на химическую интуицию, химики используют прогнозы ИИ для принятия решений о том, какие модификации с наибольшей вероятностью будут успешными, концентрируя лабораторные ресурсы на наиболее перспективных вариантах.
• Управление данными: Платформы, такие как Convexia, помогают управлять огромным объемом данных, генерируемых в ходе этого итеративного цикла. Структурируя данные различных экспериментов (например, анализов активности, тестов растворимости), они создают высококачественные наборы данных, необходимые для обучения более точных предиктивных моделей для следующего цикла.

Этот цикл «мокрой» и «сухой» лаборатории, где вычислительные прогнозы направляют лабораторную работу, а результаты лабораторных исследований уточняют модели, является основой современной, управляемой ИИ разработки лекарств.

Шаг 5: Планирование синтеза (Ретросинтез)

Что это: Красиво спроектированная молекула бесполезна, если химики не могут понять, как ее получить. Ретросинтез — это процесс обратного хода от конечной молекулы для определения жизнеспособного пошагового пути химической реакции.

Как помогает ИИ: Инструменты ретросинтеза на базе ИИ анализируют целевую молекулу и предлагают план синтеза, часто за считанные минуты. Платформы, такие как Manifold от PostEra и Spaya от Iktos, обучены на миллионах опубликованных химических реакций. Они могут:

• Идентифицировать известные пути реакций.
• Предсказывать вероятность успеха реакции.
• Предлагать альтернативные маршруты, чтобы избежать дорогостоящих или низкоэффективных этапов.

Эта возможность имеет решающее значение для генеративного ИИ. Интегрируя показатель синтезируемости непосредственно в процесс проектирования, эти платформы избегают создания «фантастических молекул», которые невозможно получить, гарантируя, что вычислительное творчество основано на реальной химии.

Шаг 6: Регуляторные и контрольные точки соответствия

Что это: Разработка лекарств осуществляется под строгим регуляторным надзором, в первую очередь со стороны таких агентств, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Все данные, представленные для поддержки заявки на новое лекарство, должны быть достоверными, надежными и поддающимися аудиту.

Как помогает ИИ: ИИ не освобождается от регуляторных требований. Его использование в средах GxP (Good Practice — Надлежащая практика) создает новые проблемы соответствия, особенно в отношении целостности данных и валидации моделей.

• Аудиторские следы (21 CFR Part 11): Любая система ИИ, которая создает или изменяет запись, используемую в регуляторной документации, должна соответствовать 21 CFR Part 11. Это означает, что система должна иметь безопасные, компьютерно-генерируемые, временные метки аудиторских следов, документирующие каждое действие. Для ИИ это должно включать не только действия пользователя, но и используемую версию модели, входные данные и необработанные выходные данные до проверки человеком.
• Разработка лекарств на основе моделей (MIDD): FDA активно поощряет использование вычислительных моделей через свою программу Model-Informed Drug Development (MIDD). Эта структура предоставляет спонсорам возможность обсуждать и получать обратную связь по использованию ими моделей ИИ/МО в регуляторных заявках, рассматривая выходные данные модели как действительный источник доказательств при надлежащей валидации.
• План действий по ИИ/МО: План действий FDA по ИИ/МО описывает его подход к регулированию адаптивных «обучающихся» алгоритмов, включая концепцию «Плана контроля предопределенных изменений», где производители могут заранее указать, как их модель будет развиваться после одобрения, не требуя новой подачи для каждого обновления.

Для исследователей это означает документирование «контекста использования» для каждого инструмента ИИ: на какой вопрос он использовался для ответа, на каких данных он был обучен, как он был валидирован, и как его выходные данные проверяются и записываются?

Распространенные ошибки и ограничения

ИИ — мощный инструмент, но не панацея. Основные препятствия часто заключаются не в алгоритмах, а в данных.

• Качество данных: Модели ИИ настолько хороши, насколько хороши данные, на которых они обучены. Шумные, разреженные или плохо структурированные экспериментальные данные приводят к ненадежным прогнозам.
• Проблема «суррогата»: Большинство лабораторных тестов (суррогатов) являются несовершенными заменителями того, что происходит в человеческом организме. Модель ИИ может быть идеально оптимизирована для ошибочной суррогатной конечной точки, что приводит к созданию соединения, которое работает в пробирке, но терпит неудачу у пациента.
• Интерпретируемость: Многие модели глубокого обучения являются «черными ящиками», что затрудняет понимание того, *почему* они сделали то или иное предсказание. Это может затруднить для ученых доверие к результатам и построение новых гипотез.
• Узкое место эффективности: Хотя ИИ доказал свою эффективность в разработке безопасных молекул (проходящих Фазу I), он еще не значительно улучшил показатель неудач Фазы II, где лекарства тестируются на эффективность. Это остается основной проблемой отрасли.

Будущее ИИ в разработке лекарств зависит от генерации более качественных, более релевантных биологических данных и создания моделей, которые более интерпретируемы для ученых, которым в конечном итоге предстоит принимать решения. Как профессионалу в области фармацевтических и биотехнологических исследований и разработок, понимание как возможностей, так и ограничений этих инструментов является крайне важным.